近期在國內獲批上市的罕見病創新藥物維萬心?(氯苯唑酸軟膠囊,Vyndamax?,61mg)在上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院開出了華東地區首張處方。維萬心是全球首個、也是唯一經批準治療轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病(ATTR-CM)的口服藥物,填補了此前我國ATTR-CM治療領域無有效藥物的空白,為疾病的臨床治療提供了創新性選擇,為患者治療帶來了新的希望。
上海瑞金醫院心內科金瑋教授
ATTR-CM嚴重威脅患者生命,氯苯唑酸軟膠囊填補用藥空白
ATTR-CM是一種罕見的、致死性疾病,診斷率不足1%[1]。其發病原理在于不穩定甲狀腺素蛋白(TTR)的異常解離后的錯誤折疊,形成淀粉樣物質沉積于心肌間質,長期進展會引發限制性心肌病和進行性心力衰竭。
上海瑞金醫院心內科金瑋教授表示:“ATTR-CM罕見且診斷復雜,加之學術界對疾病的認知不足,患者往往因為誤診、漏診而錯過最佳治療時間,生活質量也因此受到嚴重影響。近年來,我國不同地區已有醫院陸續診斷出該疾病,過往很多患者無法獲得有效治療,臨床診斷后平均生存時間僅為2-6年[2],本次創新藥物的上市及處方,改變了以往ATTR-CM無藥可醫的困境,為延長患者生命帶來希望。”
上海瑞金醫院開出了華東地區首張處方
瑞金醫院積極打造診療示范中心(CoE中心),加快實現ATTR-CM早診早治
由于ATTR-CM是一種累及多系統的疾病,發病癥狀不典型,往往需要不同科室的專業經驗,患者才能確診,這就更加凸顯了提高MDT診療能力的重要意義。
目前,ATTR-CM臨床診療面臨眾多嚴峻挑戰,國內僅有少數醫院具備診斷和治療能力。作為中國罕見病聯盟首批ATTR-CM CoE中心,上海瑞金醫院已運用多種診斷方法,并建立起ATTR-CM規范化的診療模式。金瑋教授表示:“目前,我們已建立了包括心臟內科、核醫學科、腎臟內科、神經內科、血液內科、風濕免疫科等學科在內的多學科(MDT)診療團隊。有能力開展心肌顯像、心內膜心肌活檢等多種診斷方法,可以大大降低ATTR-CM誤診、漏診的風險,加快實現早診早治的目標,本著‘廣博慈愛,追求卓越’的精神,我們同時給予罕見病患者深厚的人文關懷,以期未來能夠幫助到越來越多的ATTR-CM患者。”
維萬心?于2020年9月底獲得中國國家藥品監督管理局批準,用于治療成人野生型或遺傳型轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病(ATTR-CM),以減少心血管死亡及心血管相關住院。基于該藥物的突破創新性,以及對改善人類健康所做出的杰出科學創新,10月30日,維萬心?榮獲蓋倫獎(Prix Galien Awards)最佳生物技術產品獎。
參考資料
[2] 田莊,張抒揚. 轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變心肌病的治療. 中華心血管病雜志. 2020;48(1):86-9
[3] Maurer MS, Grogan DR, Judge DP, et al. Tafamidis in transthyretin amyloid cardiomyopathy: effects on transthyretin stabilization and clinical outcomes. Circ Heart Fail. 2015;8(3):519?26.
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