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降低血友病患兒致殘率,國內(nèi)首個(gè)長效重組凝血九因子賽玖凝?獲批

來源:賽諾菲      2021-04-23
導(dǎo)讀:賽諾菲今天宣布中國國家藥品監(jiān)督管理局已批準(zhǔn)注射用艾諾凝血素α(即注射用重組人凝血因子IX-Fc融合蛋白,商品名:賽玖凝?,英文商品名 Alprolix?)用于確診為成人和兒童B型血友病(先天性凝血因子IX缺乏)患者的控制出血、常規(guī)預(yù)防以及圍手術(shù)期的出血管理。作為全球首個(gè)人重組凝血因子IX Fc融合蛋白(簡稱rFIXFc),賽玖凝?顯著延長凝血因子半衰期,降低患者注射次數(shù)[1], [2],尤其適合兒童預(yù)防治療,促進(jìn)靶關(guān)節(jié)恢復(fù),能為血友病患者帶來全面持久的止血保護(hù)。

臨床急需,減少注射頻次實(shí)現(xiàn)長期保護(hù) 

血友病是一種罕見的隱性遺傳性出血性疾病。我國血友病患者約有3.8萬,其中15%-20%為B型血友病患者[1]。B型血友病患者因體內(nèi)凝血因子IX缺乏或活性較低,終生面臨嚴(yán)重出血風(fēng)險(xiǎn)。過去,要使B型血友病患者體內(nèi)的凝血因子Ⅸ保持在一定水平就需每天輸注1次凝血因子[3]。這對患者的依從性和預(yù)后效果帶來極大挑戰(zhàn),因此臨床急需能減少注射頻率、提高患者依從性的治療手段。

賽玖凝?通過Fc融合技術(shù)延長了IX因子的血漿半衰期及療效持續(xù)時(shí)間,使得給藥頻率顯著降低。常規(guī)預(yù)防治療上,凝血因子每周數(shù)次的注射頻次被降低到平均每周一次[4]。2019年5月,賽玖凝?被國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心列入第二批臨床急需境外新藥名單。

中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)學(xué)院血液病醫(yī)院血栓與止血診療中心主任楊仁池教授指出,“賽玖凝?的獲批,為我國B型血友病患者帶來了長效止血模式。它在顯著降低年化出血率(ABR)的同時(shí)可減少患者注射頻率,且其年因子消耗量是目前市場上非長效重組因子的一半,可進(jìn)一步節(jié)約醫(yī)療資源,減輕患者及家庭因頻繁注射造成的疾病負(fù)擔(dān)。”

兩項(xiàng)多中心、開放性III期臨床研究(B-LONG 和 Kids B-LONG)和一項(xiàng)拓展研究(B-YOND)顯示:在預(yù)防出血方面,從每周接受傳統(tǒng)重組IX因子(rFIX)預(yù)防治療轉(zhuǎn)換為賽玖凝?預(yù)防治療的患者中,年化出血率(ABR)從5.5下降至2.9,在個(gè)體化預(yù)防治療中,賽玖凝?可將ABR降低80%及以上[5], [6], [7],超過1/3使用賽玖凝?進(jìn)行個(gè)體化預(yù)防治療的患者實(shí)現(xiàn)零自發(fā)性出血[5], [8]。在控制出血方面,數(shù)據(jù)顯示在80.8%的大型手術(shù)中,僅需單次注射賽玖凝?即可維持止血[9]

兒童期預(yù)防治療,有效降低致殘率

血友病患者超過90%的出血發(fā)生在關(guān)節(jié)[10],常在兒童期起病[11]。如若關(guān)節(jié)反復(fù)長期出血不僅可能致畸、致殘,甚可危及生命。因此,血友病患者在兒童期進(jìn)行預(yù)防治療顯得尤為重要。Kids B-LONG研究顯示:賽玖凝?在預(yù)防治療上,不同年齡組患兒包括關(guān)節(jié)部位在內(nèi)的年化自發(fā)出血率(AsBR)均為零[12]

首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院血液腫瘤中心主任醫(yī)師吳潤暉教授認(rèn)為,“賽玖凝?的獲批豐富了B型血友病患者的預(yù)防治療選擇,利于減緩關(guān)節(jié)病變的進(jìn)展,提高患者生活質(zhì)量[13]。對于兒童血友病患者來說,其獲益將更加明顯,因?yàn)閮和谑茄巡≈委煹狞S金時(shí)期,此時(shí)進(jìn)行標(biāo)準(zhǔn)的預(yù)防治療,可起到事半功倍的作用,有效降低致殘率。”

賽諾菲大中華區(qū)總裁賀恩霆博士表示:“作為全球罕見病領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)者,賽諾菲很自豪將我們在中國的創(chuàng)新產(chǎn)品組合擴(kuò)展到罕見血液病。賽玖凝?的獲批將為血友病患兒帶來全新的治療選擇,填補(bǔ)臨床未被滿足的需求。血友病在兒童期的預(yù)防治療非常關(guān)鍵,我們將積極與各方攜手努力,加速賽玖凝?盡快上市,惠及患者。” 

關(guān)于賽諾菲中國 

賽諾菲是一家全球領(lǐng)先的生物制藥公司,專注人類健康。作為改革開放后首批進(jìn)入中國的跨國企 業(yè)之一,1982 年賽諾菲便在中國建立了辦公室。賽諾菲中國的多元化業(yè)務(wù)覆蓋了制藥、人用疫苗和 消費(fèi)者保健。在中國,賽諾菲擁有 12 處辦公室,3 家生產(chǎn)基地,4 大研發(fā)基地和 1 個(gè)數(shù)字創(chuàng)新中 心。賽諾菲致力于將創(chuàng)新藥品和疫苗加速引進(jìn)中國,領(lǐng)軍數(shù)字化創(chuàng)新,從而滿足最廣大中國人民的健康需求。 

關(guān)于賽諾菲 

賽諾菲致力于幫助人們應(yīng)對健康挑戰(zhàn)。我們是一家全球生物制藥公司,專注人類健康。我們用疫苗預(yù)防疾病,并提供創(chuàng)新的治療方案減輕病痛和困擾。我們助力罹患罕見病的極少數(shù)人,也支持長期 受慢性病困擾的千萬患者。 賽諾菲共有 10 萬余名員工,遍及 100 多個(gè)國家, 致力于將科學(xué)創(chuàng)新轉(zhuǎn)化為醫(yī)療健康解決方案。


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